Informationen zu Morbus Pompe
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Rund um Morbus Pompe gibt es viele interessante und spannende Forschungsprojekte. Welche gerade aktuell oder bereits abgeschlossen sind, kann man auf der Website https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=pompe&pg=3 nachlesen.

Was die Pompe-Community aber wohl am meisten interessiert, ist die Erforschung neuer Medikamente für Morbus Pompe. Nachfolgend ein kleines Update (Stand 03/2016) welche aktuellen Medikamenten-Studien für Morbus Pompe laufen.
Die forschenden Firmen in alphabetischer Reihenfolge:

Amicus Therapeutics (http://www.amicusrx.com)

Die Firma Amicus Therapeutics nimmt einen erneuten Anlauf.

Die Studie hat den Titel:
First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02675465?term=amicus+pompe&rank=3

Geplante Studienorte in Deutschland:

  • University Children´s Hospital Department of Neuropediatrics an Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
    Bochum, Germany, 44791
    Contact: Sandra Boger
  • Friedrich-Baur_Institute, Dep. of Neurology – University Munich
    Munich, Germany, 80336
    Contact: Stephan Wenninger, MD

Die Rekrutierung der Patienten in Deutschland hat noch nicht begonnen
(Stand 02.03.2016). Für ein Update einfach mal regelmäßig auf der o. a. clinicaltrials.gov Website nachsehen.

BioMarin Pharmaceutical (http://www.biomarin.com)

Die Studie hat den Titel:
BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01924845?term=pompe&rank=39

Studienorte in Deutschland:

  • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
    Mainz, Germany
    Contact: Petra Kleinhans    +49 (0) 6131-174579   
    Petra.Kleinhans@unimedizin-mainz.de
    Principal Investigator: Eugen Mengel, MD        
  • Klinikum der Universität München
    München, Germany
    Contact: Simone Thiele    +49 (0) 89 – 51607451
     simone.thiele@med.uni-muenchen.de
    Principal Investigator: Benedikt Schoser, MD        
  • Universitätsklinikum Münster
    Münster, Germany, 48149
    Contact: Angelika Okegwo    +49 (0) 251-8348335    Angelika.Okegwo@ukmuenster.de
    Principal Investigator: Peter Young, MD         

Die Rekrutierung der Patienten in Deutschland läuft.

Aus der deutschen Pompe-Community nehmen einige Patienten teil. Die bisherigen persönlichen Erfahrungsberichte klingen sehr positiv und lassen auf ein spannendes Produkt hoffen.

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Juni 2020 vorgesehen:
„Estimated Primary Completion Date: June 2020 (Final data collection date for primary outcome measure)”

Genzyme (ein Unternehmen der Sanofi Gruppe) (https://www.genzyme.com)

Aktuelles Medikament (Markzulassung April 2006): Myozyme
Nachfolgeprodukt: NeoGAA

Die NeoGAA Studie hat den Titel:
NeoGAA Extension Study (NEO-EXT)

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02032524?term=pompe&rank=70

Studienorte in Deutschland

  • Investigational Site Number 276003
    Mainz, Germany, 55131
  • Investigational Site Number 276001
    München, Germany, 80336
  • Investigational Site Number 276002
    Münster, Germany, 48149

Die Studie läuft aktuell. Laut Website werden derzeit in Deutschland keine Patienten rekrutiert (Active, not recruiting). Für ein Update einfach mal regelmäßig auf der o. a. clinicaltrials.gov Website nachsehen.

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Mai/Juni 2024 vorgesehen:
“Estimated Study Completion Date: June 2024
Estimated Primary Completion Date: May 2024 (Final data collection date for primary outcome measure)”

Ein genetischer Ansatz

Die Studie wird durchgeführt von der Universität Florida.

Die Studie hat den Titel:
Re-administration of Intramuscular AAV9 in Patients With Late-Onset Pompe Disease (AAV9-GAA IM)

Das ist eine Phase I-Studie zur (Neu (Wieder-) Verabreichung der intramuskulären AAV9-GAA IM – eine Gentherapie für Patienten mit late onset Morbus Pompe.

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02240407

Die Studie wird ausschließlich an und von der Universität Florida durchgeführt.
 „This study is not yet open for participant recruitment.“

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Oktober 2017 /2018 vorgesehen:
“Estimated Study Completion Date: October 2018
Estimated Primary Completion Date: October 2017 (Final data collection date for primary outcome measure)”

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Wer stets auf dem aktuellen Stand der Forschung / Studien rund um Morbus Pompe sein möchte, sollte regelmäßig auf https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=pompe&pg=3 nachsehen.

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung

 

 

Heiminfusion – Eine Alternative zur herkömmlichen ambulanten Enzymersatztherapie?

Februar 25th, 2016 | Posted by SW in News - (Kommentare deaktiviert)

Die erste Enzymersatztherapie für Morbus Pompe wurde im Jahr 2006 zur Markreife gebracht. Das Medikament Myozyme wird i. d. R. alle 14 Tage in Form einer Infusion verabreicht. Diese Art der Substitutionstherapie wird üblicherweise in speziellen Kliniken, onkologischen Schwerpunkt- bzw. Tagespraxen, Dialysezentren und gelegentlich auch beim engagierten Internist oder Hausarzt durchgeführt.

Nun gibt es seit einiger Zeit eine mögliche Alternative zu den herkömmlichen ambulanten Infusionsorten:
Die Heiminfusion.

Die Heiminfusion, das heißt die Durchführung der Enzymersatztherapie im heimischen Bereich, ist in vielen Ländern (z. B. Großbritannien und den Niederlanden) schon länger Standard. Bedingt durch die Unterschiede in den Sozialsystemen, ist es in diesen Ländern kostengünstiger die Infusion zu Hause durchzuführen als z. B. in einer Klinik.

Der Trend zur Heiminfusion ist nun auch in Deutschland angekommen. Nach anfänglichen Unsicherheiten seitens der Ärzte und Patienten und einigen Fragen wie z. B. nach den Kosten und dem Ablauf, stellt sich nun heraus, das die Heiminfusion durchaus für einige Pompe-Patienten eine echte Alternative zur sonst üblichen ambulanten und teilstationären Enzymersatztherapie sein kann.

Die meisten Patienten sind durch den 14-tägigen Infusions-Rhythmus organisatorisch an ein festes Schema gebunden. Der Tag beginnt für viele schon sehr früh, die Anfahrt zum Infusionsort ist oft sehr weit und beschwerlich. Für Rollstuhlfahrer und beatmete Patienten bedeutet dies einen erheblichen logistischen, finanziellen und personellen Aufwand. Aber auch Patienten, die noch aktiv in das Arbeitsleben integriert sind, sind diesem Infusions-Rhythmus unterworfen. Entweder muss das Arbeitsverhältnis entsprechend gestaltet werden oder man hat häufig Fehltage.

Wo liegen nun die potentiellen Vorzüge der Heimtherapie?

  • Der logistische, zeitliche und häufig auch der personelle Aufwand entfällt
  • Es fallen keine Transportkosten mehr an
  • Der Patient befindet sich in seinem vertrauten Umfeld
  • Berufstätige Patienten, aber auch betroffene Schüler, Auszubildende und Studenten können die Therapie so planen, dass sie nicht mit den Arbeits-, Studien- oder Schulzeiten kollidiert.
  • Es entstehen dem Patienten keine Kosten durch die Heiminfusion
  • Die Krankenkasse ist in diesen Vorgang nicht involviert, d. h. die Heiminfusion bedarf keiner gesonderten Genehmigung durch die Krankenkasse

Gibt es Nachteile bei der Heiminfusion?

Nach dem derzeitigen Kenntnisstand gibt es keine erkennbaren Nachteile für die Patienten. Wer allerdings (wenigstens) einmal alle 14 Tage aus dem Haus kommen möchte, für den ist diese Therapieform dann wohl ehr nicht geeignet.

Wie sicher ist die Heimtherapie?

Es werden sowohl beim Transport der Ampullen (Einhaltung der Kühlkette) als auch bei der Zubereitung des Enzyms im heimischen Bereich alle erforderlichen Sicherheitsstandards erfüllt. Das Personal ist intensivmedizinisch geschult und für eventuelle Notfälle ausgerüstet.

Kommt die Heimtherapie für alle Pompe-Betroffenen, infantil, juvenil und adult in Frage?

Das muss immer der behandelnde Arzt gemeinsam mit dem Patienten entscheiden, ob eine Heiminfusion aus medizinischer Sicht ratsam und durchführbar ist. Pauschal kann man das nicht beantworten. Bei erwachsenen Patienten, die bisher noch nicht mit Nebenwirkungen auf die Enzymersatztherapie reagiert haben, dürften die Risiken überschaubar sein. Es gibt zur Zeit noch keine Leitlinien oder einheitlichen Empfehlungen seitens der Fachärzte zum Thema Heiminfusion. Es bleibt also immer eine Einzelfallentscheidung. Bei der infantilen Verlaufsform wird aber in der Regel von einer Heiminfusion abgeraten, da Kleinkinder auf die Enzymgabe häufiger mal mit Nebenwirkungen reagieren können. Ein Notfall könnte in diesem Fall schwer beherrschbar sein.  Ohne schriftliche ärztliche Zustimmung (Delegation) wird die Heiminfusion ohnehin nicht durchgeführt.

Wer führt die Heiminfusion in Deutschland durch?

Die Auswahl an Spezialunternehmen, die eine Heiminfusion durchführen können, ist zur Zeit nicht so groß Die Firma Healthcare at Home (HaH) ist der zur Zeit einzige bundesweit tätige Anbieter von Heiminfusionen mit dem entsprechenden ausgebildeten Fachpersonal, der Logistik und dem „know how“. Neben Morbus Pompe-Patienten werden u. a. auch MPS-, Gaucher-, Fabry-Patienten und viele andere Krankheitsbilder betreut.

Wie erhalte ich weitere Informationen?

Weitere Informationen und Details können Sie bei der Firma HaH erfragen: http://www.healthcare-at-home.de/.

Thomas Schwagenscheidt

SHG Glykogenose Deutschland e.V. Jahrestreffen 2016

Februar 17th, 2016 | Posted by SW in Ankündigungen | News | Termine - (Kommentare deaktiviert)

Jahrestreffen SHG Glykogenose Deutschland e.V. 2016 in Duderstadt

Das 27. Jahrestreffen und die Mitgliederversammlung der Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschland e.V. finden vom 18.03. bis 20.03.2016 im Kolpinghaus in Duderstadt statt.
Ferienparadies Pferdeberg
Bischof-Janssen-Straße
37115 Duderstadt

Tagungsort: Kolping-Duderstadt

Unterstützung einer australischen Pompe-Betroffenen

Juni 5th, 2015 | Posted by SW in News - (Kommentare deaktiviert)

Heute möchte ich einmal persönlich eine Pompe-Aktion unterstützen.
Wie ihr vielleicht wisst, haben nicht alle Pompe-Betroffene in der Welt das Glück die Enzym-Ersatz-Therapie zu bekommen. In Deutschland stellt das auf Grund unseres Sozialsystems in der Regel kein Problem dar, aber das ist in vielen Staaten / Ländern der Welt eben nicht der Fall. So gibt es u.a. auch in Neuseeland und Australien bisher keine Möglichkeit für die Betroffenen das lebenserhaltende Enzym zu bekommen, da die Kosten in ihrem Land nicht übernommen werden.

In der GSDnet-Facebook- Gruppe (englischsprachig) https://www.facebook.com/groups/475806275606/ wurde nun ein Aufruf gestartet für eine 47 Jahre alte Pompe-Betroffene in Australien. Die Pompe-Community wird in der Facebook-Gruppe gebeten einen vorgefertigten Brief mit den eigenen persönlichen Daten auszufüllen und direkt an die zuständige australische Behörde zu senden.

Für uns Deutsche ist diese Art der Vorgehensweise nicht selbstverständlich, da wir eben ein recht gutes Sozialsystem haben und wir uns auch im Zweifelsfall an Selbsthilfegruppen, Verbände oder z. B. den VDK wenden können, um zu unserem Recht zu kommen. Das ist in Ländern wie Australien, Neuseeland aber auch z. B. in den USA etwas anders. Da gilt die Devise „Schreib deinem Abgeordneten und schildere ihm deine Probleme“. In diesen Ländern wird auch viel mehr über Fundraising  / Spenden gearbeitet als in Deutschland. Warum nun diese Einzelaktion, wo es doch auch in Australien mehr als einen Pompe-Betroffenen gibt? Dieser Fall ist exemplarisch und bei einem Erfolg – mag dieser auch noch so gering sein – könnte es sich positiv auf alle Pompe-Betroffenen in Australien auswirken.

Soweit meine einleitenden Worte.

Ihr könnt den englischen Text / Brief als Word-Dokument herunterladen (siehe Anlage) und mit Euren persönlichen Daten ausfüllen und an die, in dem Brief angegebene, australische E-Mail Adresse senden. Für die, die sich mit der englischen Sprache schwer tun, habe ich den Brief zur Information „sinngemäß“ ins Deutsche übersetzt, damit der Inhalt des englischen Briefes deutlich wird. Ich würde mich freuen, wenn sich einige aus unserer Pompe-Community an dieser Aktion beteiligen würden.

Download: Letter_to_the_Honourable_Sussan_Ley_englisch (Word.doc)
Download: Letter_to_the_Honourable_Sussan_Ley_deutsche_Anpassung -> nur zur Info als PDF

Eins möchte ich allerdings noch klarstellen. Ich bin nicht der Initiator dieser Aktion, sondern unterstütze diese nur, da ich der Meinung bin, dass alle Pompe-Betroffenen die gleiche Chance auf eine Therapie haben sollten!

Thomas Schwagenscheidt

Regionaltreffen für Pompe-Betroffene – Herbst 2015 in Münster und Mainz

Mai 30th, 2015 | Posted by SW in Ankündigungen | News | Termine - (Kommentare deaktiviert)

Liebe Pompe-Community,

auf vielfachen Wunsch unserer Selbsthilfegruppen- Mitglieder (SHG Glykogenose Deutschland e.V.) werden wir erstmalig in diesem Jahr und zusätzlich zu dem SHG-Jahrestreffen in Duderstadt zwei regionale Pompe-Treffen im Herbst dieses Jahres anbieten.
Das erste Treffen findet am Samstag, den 26.09.2015 in Münster (NRW), das zweite Treffen am Samstag, den 03.10.2015 in Mainz statt. Beide Treffen sind auch offen für Pompe-Betroffene, die nicht Mitglieder der SHG sind. So sind auch Betroffene aus anderen Ländern (z. B. Österreich und Schweiz) herzlich willkommen.

Alle weiteren Details (Ort, Kosten, Rahmenbedingungen, etc.) können auf der Einladung und den Anmeldeformularen nachgelesen werden. SHG Pompe-Mitglieder haben die Unterlagen bereits mit der Post erhalten.

Der Anmeldeschluss für beide Treffen ist der 30.06.2015.

Einladung / Anmeldebögen download (pdf): Pompe Regionaltreffen 2015 – Einladung und Anmeldeboegen (Download nach dem 30.06.2015 nicht mehr möglich)

Bei Interesse an einer Teilnahme die Unterlagen bitte ausdrucken, ausfüllen und an die angegebene Adresse senden. Danke.

Thomas Schwagenscheidt
SHG Glykogenose Deutschland e.V.
Pompe-Patientenbetreuung

Nachtrag: 01.07.2015
Beide Treffen finden statt. Münster ist ausgebucht und es sind keine weiteren Anmeldungen möglich. In Mainz sind noch Plätze frei. Wer noch Interesse hat, soll sich bitte direkt per E-Mail an mich wenden.
 

Pilot-Studie für Pompe-Patienten, die allergisch auf die Enzymgabe mit Myozyme reagieren

Februar 22nd, 2015 | Posted by SW in Forschung | News - (Kommentare deaktiviert)

Gibt es zukünftig eine neue Therapie-Chance für Pompe-Patienten, die mit allergischen Reaktionen auf die Enzym-Ersatz-Therapie reagieren?

An der „University of Florida“ findet derzeit (Beginn: 07/2014) eine Studie mit Pompe-Patienten statt, die während der Infusion mit Myozyme allergische Reaktionen gezeigt haben. Als Medikament zur Unterdrückung der Immunreaktion kommt das Arzneimittel Zavesca® (Handelsname) / Wirkstoff: Miglustat) zum Einsatz. Zavesca ® wird u.a. zur Therapie der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit eingesetzt und wird auch bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zur Behandlung fortschreitender neurologischer Symptome verwendet.

Weitere Informationen:

Pressebericht der Firma Amicus Therapeutics vom 10.02.2015 auf deren Website:
http://ir.amicustherapeutics.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=895552

Amicus CEO, John Crowley, sagt in diesem Pressebericht u.a. “We look forward to moving our next-generation ERT into the clinic later this year”. Das heißt so viel wie, dass im Laufe diesen Jahres mit klinischen Studien begonnen werden soll. Neben Genzyme (Produkt: Myozyme, verfügbar) und BioMarin (Produkt (Arbeitstitel): BMN701, Studienphase III) meldet sich nun auch Amicus Therapeutics (Produkt (Arbeitstitel): ATB200 in Kombination mit AT2221) wieder zu Wort. Diesmal nicht ausschließlich mit der Chaperone-Therapie sondern einer Kombinationstherapie aus Enzym und Chaperonen („Chaperone-Advanced Replacement Therapy“). Wir können gespannt sein, was uns in den nächsten Monaten erwartet.

Hier noch der Link zu den Postern, die von Amicus Therapeutics auf dem Symposium gezeigt wurden (3 x Fabry, 2 x Pompe): http://ir.amicustherapeutics.com/events.cfm

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung

Solange alles glatt läuft und man als Pompe-Betroffener stets eine erfahrende Begleitperson in Reichweite hat, können Notfälle in aller Regel schnell gemanagt werden. Leider kann es aber auch zu Situationen kommen, in denen so schnell niemand verfügbar ist. Wie kann ich dann als Betroffener Hilfe anfordern oder meiner Umwelt mitteilen, auf was bei einem Notfall bei mir zu beachten ist.

Häuslicher Bereich:

Hier ist in der Regel, bei Bedarf, die Installation eines Hausnotrufes sinnvoll. Die Voraussetzungen und die Details der Versorgung mit einem Hausnotruf können vor Ort mit den zuständigen Diensten, z. B. BRK, DRK, Diakonie, Johanniter, Malteser u.a., besprochen werden. Die Details werden einzelvertraglich geregelt. Beim Vorliegen entsprechender Voraussetzungen (Pflegestufe), wird ein Teil der Kosten für den Hausnotruf auf Antrag von der Krankenkasse / Pflegekasse übernommen. Hier kann Ihnen der jeweilige Anbieter des Hausnotrufes weitere Informationen geben.

Mobiler (außerhäuslicher) Bereich:

In der Regel bieten die gleichen Anbieter des Hausnotrufes auch Lösungen für den mobilen Bereich an.

Hausnotruf-Anbieter (exemplarisch):

Was ist aber, wenn man unterwegs ist, keine Begleitperson zugegen ist, keinen mobilen Notruf hat und möglicherweise nicht mehr in der Lage ist sich verständlich zu artikulieren?

Hier gibt es nun verschiedene Möglichkeiten:

1) Patienten-Notfall-Ausweis für „Morbus-Pompe“ Betroffene der SHG Glykogenose Deutschland e.V. 

Dieser Ausweis ist von Pompe-Betroffenen entwickelt worden und konkret auf die speziellen Belange von Pompe-Betroffenen zugeschnitten. Er beinhaltet neben den relevanten medizinischen Daten des Patienten auch Beatmungsparameter, Leitsymptomatik der Erkrankung, bekannte Allergien, Ansprechpartner-Kontaktdaten, aktuelle Medikation inkl. der Enzymersatztherapie und einen separat beiliegenden Infusionsplan. Der Notfall-Ausweis hat das Format einer Scheckkarte und passt in jede Brieftasche. Dieser Ausweis ist, bei Mitgliedschaft im Verein, kostenlos über die Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschland e.V. erhältlich.

2) Notfallausweis für Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM)

Dieser Ausweis kann über die Wesite der DGM bestellt werden.

3) USB-Notfallarmbad oder Halskette „UTAG-ICE“

ICE = In Case of Emergency
Auf diesem USB-Stick können alle relevanten medizinischen Patientendaten gespeichert werden, die dann eventuell vom Rettungssanitäter vor Ort aber in jedem Fall im Krankenhaus ausgelesen werden können. Ob der Rettungssanitäter im Ernstfall ein Auslesegerät dabei hat und die notwendige Zeit zum Auslesen der Daten findet, kann nicht mit Sicherheit gesagt werden. Die Wahrscheinlichkeit ist aber m. E. hoch, dass bei einem akuten Notfall i.d.R. nicht immer die Zeit für eine solche Aktion vorhanden ist und der Sanitäter / Arzt schnell handeln muss. Der USB-Stick ist als Armband oder als Halskette erhältlich.

Weitere Informationen hierzu:

4) Dann gibt es noch diverse Notfallhalsketten und-kapseln verschiedener Hersteller und Schmuckfabrikanten für die unterschiedlichsten Erkrankungen, auf die ich hier aber nicht weiter eingehen möchte, die man aber über die gängigen Internetsuchmaschinen schnell selber finden kann.

5) Notfall-Apps für das Handy (Android-Handys oder iPhone)

Auch hierauf möchte ich an dieser Stelle nicht näher eingehen. Es gibt hier diverse Anbieter, die Apps sind teils kostenlos, teils kostenpflichtig. Über die Qualität der jeweiligen Dienstleistung und den tatsächlichen Nutzen für den Notfall-Patienten kann ich leider keine Aussage treffen, aber wer sich hierfür interessiert kann u.a. auf der ARD-Website weitere Informationen erhalten.

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung

SHG Glykogenose Deutschland e.V. Jahrestreffen 2015

August 14th, 2014 | Posted by SW in Termine - (Kommentare deaktiviert)

Jahrestreffen SHG Glykogenose Deutschland e.V. 2015 in Duderstadt

Das 26. Jahrestreffen und die Mitgliederversammlung der Selbsthilfegruppe Glykogenose Deutschland e.V. finden vom 27.03. bis 29.03.2015 im Kolpinghaus in Duderstadt statt.
Ferienparadies Pferdeberg
Bischof-Janssen-Straße
37115 Duderstadt

Progamm: SHG Jahrestreffen 2015 Programm

Tagungsort: Kolping-Duderstadt

Albuterol Studie mit Morbus Pompe Patienten

August 14th, 2014 | Posted by SW in Forschung - (Kommentare deaktiviert)

Phase 1 Studie in den USA, mit Morbus Pompe Patienten und zugleich eine interessante Entwicklung: Es wird die muskelstärkende Wirkung von Albuterol an Patienten getestet, die gleichzeitig die Enzymersatztherapie mit Myozyme erhalten. Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01885936

Einige aus der Pompe-Community werden sich vielleicht noch erinnern. Bereits lange bevor im Jahr 2006 die Enzymersatztherapie mit Myozyme zugelassen wurde, haben sich viele von uns Gedanken darüber gemacht, wie man den Muskelabbau bei Morbus Pompe verlangsamen oder sogar stoppen könnte. Ein gedanklicher Ansatz war damals der Einsatz von Clenbuterol. Dieses Medikament ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der β2-Sympathomimetika und eigentlich ein Mittel zur Behandlung von Asthma, wurde aber in der Bodybuilder-Scene, illegalerweise, als Dopingmittel und Muskelaufbaupräparat eingesetzt.

Ein paar Patienten aus der Pompe-Community haben es damals mit dem Medikament versucht. Bis auf einen Patienten haben jedoch alle auf Grund starker Nebenwirkungen (u.a. Tremor) die Behandlung nach kurzer Zeit abgebrochen.

Aber so weit hergeholt ist dieser Behandlungsansatz gar nicht. In einer Studie zur der Muskelerkrankung FSHD (Fazio-skapulo-humerale Muskeldystrophie) aus dem Jahr 2001 (Link: http://clinicaltrials.gov/show/NCT00027391) wurde der Nutzen von Albuterol, ebenfalls ein Arzneistoff aus der Gruppe der β2-Sympathomimetika, bezogen auf die Erkrankung FSHD nachgewiesen. Seitdem gilt der Einsatz von Albuterol bei FSHD als eine gängige Behandlungsform. Eine bekannte und häufig auftretende Nebenwirkung bei der Anwendung von Albuterol ist (wie bei Clenbuterol) u.a. ein Tremor, was aber lt. Auskunft der Ärzte über die Dosierung gesteuert und beherrscht werden kann.

Wichtiger Hinweis: Trotz aller Euphorie ist von einer Selbstmedikamentierung abzuraten. Wer weitere Informationen zu diesem Thema haben möchte, der sollte sich unter Hinweis auf die Studie, an sein betreuendes Muskelzentrum wenden.