Informationen zu Morbus Pompe
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Rund um Morbus Pompe gibt es viele interessante und spannende Forschungsprojekte. Welche gerade aktuell oder bereits abgeschlossen sind, kann man auf der Website https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=pompe&pg=3 nachlesen.

Was die Pompe-Community aber wohl am meisten interessiert, ist die Erforschung neuer Medikamente für Morbus Pompe. Nachfolgend ein kleines Update (Stand 03/2016) welche aktuellen Medikamenten-Studien für Morbus Pompe laufen.
Die forschenden Firmen in alphabetischer Reihenfolge:

Amicus Therapeutics (http://www.amicusrx.com)

Die Firma Amicus Therapeutics nimmt einen erneuten Anlauf.

Die Studie hat den Titel:
First-In-Human Study to Evaluate Safety, Tolerability, and PK of Intravenous ATB200 Alone and When Co-Administered With Oral AT2221

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02675465?term=amicus+pompe&rank=3

Geplante Studienorte in Deutschland:

  • University Children´s Hospital Department of Neuropediatrics an Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
    Bochum, Germany, 44791
    Contact: Sandra Boger
  • Friedrich-Baur_Institute, Dep. of Neurology – University Munich
    Munich, Germany, 80336
    Contact: Stephan Wenninger, MD

Die Rekrutierung der Patienten in Deutschland hat noch nicht begonnen
(Stand 02.03.2016). Für ein Update einfach mal regelmäßig auf der o. a. clinicaltrials.gov Website nachsehen.

BioMarin Pharmaceutical (http://www.biomarin.com)

Die Studie hat den Titel:
BMN 701 Phase 3 in rhGAA Exposed Subjects With Late Onset Pompe Disease (INSPIRE Study)

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01924845?term=pompe&rank=39

Studienorte in Deutschland:

  • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
    Mainz, Germany
    Contact: Petra Kleinhans    +49 (0) 6131-174579   
    Petra.Kleinhans@unimedizin-mainz.de
    Principal Investigator: Eugen Mengel, MD        
  • Klinikum der Universität München
    München, Germany
    Contact: Simone Thiele    +49 (0) 89 – 51607451
     simone.thiele@med.uni-muenchen.de
    Principal Investigator: Benedikt Schoser, MD        
  • Universitätsklinikum Münster
    Münster, Germany, 48149
    Contact: Angelika Okegwo    +49 (0) 251-8348335    Angelika.Okegwo@ukmuenster.de
    Principal Investigator: Peter Young, MD         

Die Rekrutierung der Patienten in Deutschland läuft.

Aus der deutschen Pompe-Community nehmen einige Patienten teil. Die bisherigen persönlichen Erfahrungsberichte klingen sehr positiv und lassen auf ein spannendes Produkt hoffen.

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Juni 2020 vorgesehen:
„Estimated Primary Completion Date: June 2020 (Final data collection date for primary outcome measure)”

Genzyme (ein Unternehmen der Sanofi Gruppe) (https://www.genzyme.com)

Aktuelles Medikament (Markzulassung April 2006): Myozyme
Nachfolgeprodukt: NeoGAA

Die NeoGAA Studie hat den Titel:
NeoGAA Extension Study (NEO-EXT)

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02032524?term=pompe&rank=70

Studienorte in Deutschland

  • Investigational Site Number 276003
    Mainz, Germany, 55131
  • Investigational Site Number 276001
    München, Germany, 80336
  • Investigational Site Number 276002
    Münster, Germany, 48149

Die Studie läuft aktuell. Laut Website werden derzeit in Deutschland keine Patienten rekrutiert (Active, not recruiting). Für ein Update einfach mal regelmäßig auf der o. a. clinicaltrials.gov Website nachsehen.

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Mai/Juni 2024 vorgesehen:
“Estimated Study Completion Date: June 2024
Estimated Primary Completion Date: May 2024 (Final data collection date for primary outcome measure)”

Ein genetischer Ansatz

Die Studie wird durchgeführt von der Universität Florida.

Die Studie hat den Titel:
Re-administration of Intramuscular AAV9 in Patients With Late-Onset Pompe Disease (AAV9-GAA IM)

Das ist eine Phase I-Studie zur (Neu (Wieder-) Verabreichung der intramuskulären AAV9-GAA IM – eine Gentherapie für Patienten mit late onset Morbus Pompe.

Details sind nachzulesen unter: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02240407

Die Studie wird ausschließlich an und von der Universität Florida durchgeführt.
 „This study is not yet open for participant recruitment.“

Das geschätzte Ende der Studie ist laut o.a. Website für Oktober 2017 /2018 vorgesehen:
“Estimated Study Completion Date: October 2018
Estimated Primary Completion Date: October 2017 (Final data collection date for primary outcome measure)”

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Wer stets auf dem aktuellen Stand der Forschung / Studien rund um Morbus Pompe sein möchte, sollte regelmäßig auf https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=pompe&pg=3 nachsehen.

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung

 

 

Pressebericht der Firma Amicus Therapeutics vom 10.02.2015 auf deren Website:
http://ir.amicustherapeutics.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=895552

Amicus CEO, John Crowley, sagt in diesem Pressebericht u.a. “We look forward to moving our next-generation ERT into the clinic later this year”. Das heißt so viel wie, dass im Laufe diesen Jahres mit klinischen Studien begonnen werden soll. Neben Genzyme (Produkt: Myozyme, verfügbar) und BioMarin (Produkt (Arbeitstitel): BMN701, Studienphase III) meldet sich nun auch Amicus Therapeutics (Produkt (Arbeitstitel): ATB200 in Kombination mit AT2221) wieder zu Wort. Diesmal nicht ausschließlich mit der Chaperone-Therapie sondern einer Kombinationstherapie aus Enzym und Chaperonen („Chaperone-Advanced Replacement Therapy“). Wir können gespannt sein, was uns in den nächsten Monaten erwartet.

Hier noch der Link zu den Postern, die von Amicus Therapeutics auf dem Symposium gezeigt wurden (3 x Fabry, 2 x Pompe): http://ir.amicustherapeutics.com/events.cfm

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung

Amicus Phase II Studie erfolgreich

Februar 15th, 2013 | Posted by SW in Amicus Therapeutics | Forschung | News - (Kommentare deaktiviert)

Amicus Therapeutics hat am 04.01.2013 den Erfolg der Phase II Studie (Kombination Chaperone mit verfügbarer Enyzmersatztherapie) bekanntgegeben.

Hier die Links auf die Original-Artikel (engl.):

Interessant ist hier in diesem Zusammenhang, dass in den Artikeln erwähnt wird, das Amicus mit der Firma Laureate Pharmaceuticals einen Vertrag zur Herstellung eines rhGAA Enzyms abgeschlossen hat.