Informationen zu Morbus Pompe
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Callidus Biopharma – neuer Keyplayer am Pompe Firmament?

Mai 19th, 2013 | Posted by SW in Callidus Pharma | Forschung | News - (Kommentare deaktiviert)

Laut einer Presseveröffentlichung im Wallstreet Journal online vom 14. Mai 2013, wird sich das Biotechnologie Unternehmen Callidus Pharma, mit Sitz in den USA (Pennsylvania), auf die Erforschung von Enzymersatztherapien für lysosomale Speichererkrankungen spezialisieren. Der Forschungsschwerpunkt liegt bei Morbus Pompe und Morbus Gaucher. Interessant ist in diesem Zusammenhang die Vita von Dr. Hung Do, dem Mitbegründer des Unternehmens, der bei Novazyme, Genzyme und bei Amicus gearbeitet hat. Callidus´ Technologie basiert auf dem Ansatz des IGF-2 Faktors (Insulin-like Growth Factor), ein Ansatz, den auch die Firma BioMarin verfolgt. Mehr Informationen hierzu gibt es auf der Website der Firma Callidus.

Weiterführende Informationen:

Hilfsmittel – Folge 2 – Elektrorollstühle

Mai 5th, 2013 | Posted by SW in Hilfsmittel - (Kommentare deaktiviert)

In dieser Folge möchte ich das Thema „Mobilität“ und zwar konkret "Rollstühle / Elektrorollstühle" behandeln.

Jeder Pompe-Betroffene durchläuft irgendwann in seinem Krankheitsverlauf verschiedene Stadien. Bezogen auf die Mobilität bzw. auf den langsamen Verlust der Gehfähigkeit, bedeutet dies im Regelfall den Einsatz von Hilfsmitteln. Zunächst reicht oft eine Gehhilfe (Stock), dann folgt manchmal der Rollator, dann der Schieberollstuhl, gelegentlich der Aktiv-Rollstuhl und dann oft der Schieberollstuhl mit Motor (e-Fix). Je schwerer der Grad der körperlichen Einschränkung ist, desto mehr Funktionen müssen durch das Hilfsmittel ausgeglichen werden. Bei besonders schwer Betroffenen ist irgendwann ein Elektrorollstuhl mit großem Funktionsumfang erforderlich,

Die aktuell erhältlichen Rollstühle sind High-Tech-Instrumente. Sie sind oft modular aufgebaut, können jeweils individuell an die Bedürfnisse des Betroffenen angepasst werden und haben teilweise einen enormen Funktionsumfang. Die aktuelle Rollstuhlgeneration ist mit den Rollstühlen der vergangenen Jahre kaum noch vergleichbar. Durch den Einsatz moderner Technik und die Funktionsvielfalt, sowie die individuelle Anpassung, sind diese Rollstühle in der Herstellung deshalb auch sehr aufwändig und kostspielig. Da jede Funktion am Rollstuhl „extra“ Geld kostet, sind die Leistungsträger (und der MDK), bestrebt jede einzelne Funktion des Rollstuhles zu hinterfragen und auf medizinische Notwendigkeit überprüfen zu lassen. 

In der nachfolgenden Betrachtung geht es mir deshalb um dieses Rollstuhlsegment. Welche Funktionen medizinisch erforderlich sind, ist zwischen Patient und Arzt zu klären. Für die Darstellung und Erläuterung der einzelnen Funktionen ist i.d.R. das Sanitätshaus Ihres Vertrauens zuständig.

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