Informationen zu Morbus Pompe
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Gibt es zukünftig eine neue Therapie-Chance für Pompe-Patienten, die mit allergischen Reaktionen auf die Enzym-Ersatz-Therapie reagieren?

An der „University of Florida“ findet derzeit (Beginn: 07/2014) eine Studie mit Pompe-Patienten statt, die während der Infusion mit Myozyme allergische Reaktionen gezeigt haben. Als Medikament zur Unterdrückung der Immunreaktion kommt das Arzneimittel Zavesca® (Handelsname) / Wirkstoff: Miglustat) zum Einsatz. Zavesca ® wird u.a. zur Therapie der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit eingesetzt und wird auch bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zur Behandlung fortschreitender neurologischer Symptome verwendet.

Weitere Informationen:

Pressebericht der Firma Amicus Therapeutics vom 10.02.2015 auf deren Website:
http://ir.amicustherapeutics.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=895552

Amicus CEO, John Crowley, sagt in diesem Pressebericht u.a. “We look forward to moving our next-generation ERT into the clinic later this year”. Das heißt so viel wie, dass im Laufe diesen Jahres mit klinischen Studien begonnen werden soll. Neben Genzyme (Produkt: Myozyme, verfügbar) und BioMarin (Produkt (Arbeitstitel): BMN701, Studienphase III) meldet sich nun auch Amicus Therapeutics (Produkt (Arbeitstitel): ATB200 in Kombination mit AT2221) wieder zu Wort. Diesmal nicht ausschließlich mit der Chaperone-Therapie sondern einer Kombinationstherapie aus Enzym und Chaperonen („Chaperone-Advanced Replacement Therapy“). Wir können gespannt sein, was uns in den nächsten Monaten erwartet.

Hier noch der Link zu den Postern, die von Amicus Therapeutics auf dem Symposium gezeigt wurden (3 x Fabry, 2 x Pompe): http://ir.amicustherapeutics.com/events.cfm

Thomas Schwagenscheidt
Pompe-Patientenbetreuung