Informationen zu Morbus Pompe
Header

Albuterol Studie mit Morbus Pompe Patienten

August 14th, 2014 | Posted by SW in Forschung

Phase 1 Studie in den USA, mit Morbus Pompe Patienten und zugleich eine interessante Entwicklung: Es wird die muskelstärkende Wirkung von Albuterol an Patienten getestet, die gleichzeitig die Enzymersatztherapie mit Myozyme erhalten. Link: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01885936

Einige aus der Pompe-Community werden sich vielleicht noch erinnern. Bereits lange bevor im Jahr 2006 die Enzymersatztherapie mit Myozyme zugelassen wurde, haben sich viele von uns Gedanken darüber gemacht, wie man den Muskelabbau bei Morbus Pompe verlangsamen oder sogar stoppen könnte. Ein gedanklicher Ansatz war damals der Einsatz von Clenbuterol. Dieses Medikament ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der β2-Sympathomimetika und eigentlich ein Mittel zur Behandlung von Asthma, wurde aber in der Bodybuilder-Scene, illegalerweise, als Dopingmittel und Muskelaufbaupräparat eingesetzt.

Ein paar Patienten aus der Pompe-Community haben es damals mit dem Medikament versucht. Bis auf einen Patienten haben jedoch alle auf Grund starker Nebenwirkungen (u.a. Tremor) die Behandlung nach kurzer Zeit abgebrochen.

Aber so weit hergeholt ist dieser Behandlungsansatz gar nicht. In einer Studie zur der Muskelerkrankung FSHD (Fazio-skapulo-humerale Muskeldystrophie) aus dem Jahr 2001 (Link: http://clinicaltrials.gov/show/NCT00027391) wurde der Nutzen von Albuterol, ebenfalls ein Arzneistoff aus der Gruppe der β2-Sympathomimetika, bezogen auf die Erkrankung FSHD nachgewiesen. Seitdem gilt der Einsatz von Albuterol bei FSHD als eine gängige Behandlungsform. Eine bekannte und häufig auftretende Nebenwirkung bei der Anwendung von Albuterol ist (wie bei Clenbuterol) u.a. ein Tremor, was aber lt. Auskunft der Ärzte über die Dosierung gesteuert und beherrscht werden kann.

Wichtiger Hinweis: Trotz aller Euphorie ist von einer Selbstmedikamentierung abzuraten. Wer weitere Informationen zu diesem Thema haben möchte, der sollte sich unter Hinweis auf die Studie, an sein betreuendes Muskelzentrum wenden.

You can follow any responses to this entry through the RSS 2.0 Both comments and pings are currently closed.