Enzymersatztherapie (Myozyme)

Im April 2006 wurde das Medikament Myozyme^TM zur Enzymersatztherapie (EET, im Englischen: enzyme-replacement-therapie = ERT)) bei Morbus-Pompe durch die Europäische Zulassungsbehörde EMA (European Medicines Agency) zugelassen und ist seitdem für alle Pompe-Patienten mit gesicherter Diagnose auch in Deutschland verfügbar.

Dies ist ein gewaltiger Meilenstein in der Geschichte von Morbus Pompe seit der erstmaligen Erforschung in den dreißiger Jahren des letzten Jahrhunderts durch J. C. Pompe, einem niederländischen Pathologen.

Mit der Herstellung des Enzymes alglucosidase-alpha gelang es den Forschern nicht nur eine Therapie für eine extrem seltene Stoffwechselerkrankung bereitzustellen, Morbus Pompe ist bisher auch die einzige Muskelerkrankung auf der Welt, die wirksam therapierbar ist.

Die Fachinformationen zum Produkt können auf der Webseite der EMA (in Deutsch und weiteren Sprachen) heruntergeladen werden.

Auf den nachfolgenden Seiten möchte ich nun schildern, was erforderlich ist, um die Therapie zu erhalten.