Enzymersatztherapien
Myozyme (Sanofi)
Im April 2006 wurde das Medikament MyozymeTM zur Enzymersatztherapie (EET, im Englischen: enzyme-replacement-therapie = ERT)) bei Morbus-Pompe durch die Europäische Zulassungsbehörde EMA (European Medicines Agency) zugelassen und ist seitdem für alle Pompe-Patienten mit gesicherter Diagnose auch in Deutschland verfügbar.
Dies ist ein gewaltiger Meilenstein in der Geschichte von Morbus Pompe seit der erstmaligen Erforschung in den dreißiger Jahren des letzten Jahrhunderts durch J. C. Pompe, einem niederländischen Pathologen.
Mit der Herstellung des Enzymes alglucosidase-alpha gelang es den Forschern eine Therapie für eine extrem seltene Stoffwechselerkrankung bereitzustellen.
Myozyme ist für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit gesichertem Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) indiziert.
Verfügbar seit April 2006 (Deutschland)
Die Fachinformationen zum Produkt können auf der Webseite der EMA (in Deutsch und weiteren Sprachen) heruntergeladen werden.
Fachinformation Myozyme (deutsch
Nexviadyme (Sanofi)
Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) ist für die langfristige Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase) indiziert.
Verfügbar seit August 2022 (Deutschland)
Die Fachinformationen zum Produkt können auf der Webseite der EMA (in Deutsch und weiteren Sprachen) heruntergeladen werden.
Fachinformation Nexviadyme (deutsch)
Kombinationstherapie Pombiliti + Opfolda
Pombiliti (Amicus Therapeutics)
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in
Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease,LOPD).
Verfügbar voraussichtlich ab September 2023 (Deutschland)
Die Fachinformationen zum Produkt können auf der Webseite der EMA (in Deutsch und weiteren Sprachen) heruntergeladen werden.
Fachinformation Pombiliti (deutsch)
Opfolda (Amicus Therapeutics)
Opfolda (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator von Cipaglucosidase alfa zur langfristigen
Enzymersatztherapie bei Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Verfügbar voraussichtlich ab September 2023 (Deutschland)
Die Fachinformationen zum Produkt können auf der Webseite der EMA (in Deutsch und weiteren Sprachen) heruntergeladen werden.