Phase I/II Studie der AAV1-GAA Gentherapie am Diaphragma bei chronischer respiratorischer Insuffizienz bei Morbus Pompe-Patienten

Auf der Website der US National Library of Medicine des National Institute of Health wurde über die ersten Ergebnisse zur Diaphragma (Zwerchfell)-Gentherapie-Studie (Phase I/II) an Morbus Pompe-Patienten (Kindern) berichtet, die an chronischer respiratorischer Insuffizienz leiden. Der Bericht gibt einen ersten kurzen Überblick zur Sicherheit der Therapie und der Auswirkung auf die Beatmung. Die Genstudie wurde über einen Zeitraum von 180

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Auswirkungen der Enzymersatztherapie auf die Überlebenszeit bei Erwachsenen mit Morbus Pompe: Ergebnisse einer prospektiven internationalen Beobachtungsstudie

Auf der Website „Orphanet Journal of Rare Diseases“ wurde am 27.03.2013 das Ergebnis einer Studie veröffentlicht, die von Wissenschaftlern der Erasmus Universität Rotterdam durchgeführt wurde. Zielsetzung der Studie war es, die Auswirkung der Enzymersatztherapie auf die Überlebenszeit bei Erwachsenen mit Morbus Pompe zu überprüfen. Nachfolgend die Übersetzung der Studien-Abstracts: Hintergrund: Morbus Pompe ist eine seltene metabolische Myopathie, für die seit

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